2015年首次批准新分子实体药物综述

2015年首次批准新分子实体药物综述

(注：文中数据统计来自药渡网，截止日期12月22日)

导读

       2015年即将走到终点，这一年中美国和欧盟共批准上市的新药达158个，包括新分子实体(NME)、新有效成分、新生物制品(BLA)、新增适应症及新剂型药物。我们在这里分5期回顾总结2015年全球首次批准上市的NCE(具体内容见下表)。

总览

       截止到12月22日，全球作为单药首批上市的新化学实体(NCE)共有22个，其中美国FDA批准16个、欧盟3个、日本2个和瑞士1个。美国FDA共批准113个新药(NDA+BLA)上市，包括NME化药(NDA)31个和生物药(BLA)14个。欧洲药管局(EMA)2015年共批准药物91个，其中新药70个包括28个孤儿药和3个全球首批新分子实体。中国食药总局(CFDA)2015年批准生产的1.1类新药只有一个预防类疫苗(医科院医学生物所的EV71疫苗)，目前尚无化药获批上市(见下图)。

治疗领域

       从2015年全球作为单药首批 NCE所在的治疗领域来看，癌症和癌症辅助治疗任然是新药的最重要领域，共有8个NCE获批；尤其引人注意的是今年治疗精神/行为障碍和中枢神经系统的药物获得爆发性增长，共有5个NCE获批；延续最近几年糖尿病药物的爆发势头，今年有5个NCE获批用于治疗代谢类疾病(其中2个长效DDP4抑制剂)；其他获批的NCE分别用于治疗心血管事件、抗感染和肠易激症。

癌症及癌症相关疾病

       2015年全球首批NCE最大的治疗领域依然是抗肿瘤药，共有7个抗肿瘤药和1个肿瘤辅助治疗药物，分别是由诺华、辉瑞、阿斯利康、罗氏和武田制药等公司研发，其中最大的赢家诺华分别有一个HDAC抑制剂和SMO拮抗剂用于治疗多发性骨髓瘤和基底细胞瘤。从批准的机构来看，除了罗氏的Cotelic是由瑞士首批，其他抗肿瘤NCE均由FDA首次批准上市，由此可以看出FDA对癌症治疗的关注和支持。

       11月FDA加速批准了之前被广泛关注的阿斯利康AZD9291，用于治疗T790M突变的非小细胞肺癌(见下图)。

精神与行为障碍类药物

       2015年是精神类药物的大年，共有5个NCE被批准治疗包括帕金森、精神分裂和女性性欲低下在内的精神与行为障碍。

       精神与行为障碍类药物一直以来都是新药开发的重灾区，其中阿尔茨海默药物开发失败率超过99%。多巴胺受体和5羟色胺受体是精神类药物为数不多被确认的靶点。不同的药物对不同区域的不同亚型的多巴胺或5羟色胺受体显示了不同的作用，激动、拮抗或部分激动和拮抗，最终显示不同作用。

代谢类疾病（包括糖尿病）

       武田和默沙东的长效DDP4抑制剂的获批延续了近几年II型糖尿病药物的热潮，同时也是前期热门靶点DDP4药物的一种升级版。

       Kythera开发去氧胆酸(Kybella)用于注射治疗“双下巴”，开创了减肥美容的新蓝海。最终艾尔建以21亿美元的价格收购Kythera从而获得了Kybella，进一步巩固了其在全球美容市场中的领先地位。

       Wellstat Therapeutics的Xuriden作为治疗遗传性乳清酸尿血症的孤儿药获得FDA批准。

       Lesinurad由阿斯利康于2012年耗资12.6亿美元收购Ardea公司获得，并对该药寄予厚望，期望能帮助在不断增长的全球痛风市场中攫取更大的市场份额。该药行来一路艰辛，终成正果(相关故事见药渡网新药审批资讯)。

其他

       2015年全球作为单药首批的NCE还包括早前作为复方上市的艾伯维抗HCV药物Dasabuvir、安斯泰来的抗真菌药Cresemba、The Medicine company够自阿斯利康的P2Y12抑制剂和杨森与阿特维斯合作开发的肠易激药物。